眼の遺伝子療法
窪田製薬は2018/1/9、100％子会社の米国のアキュセラ・インクがドイツのSIRION Biotech GmbH(以下「シリオン」)と、2年間の共同開発契約を締結しました。
契約目的：眼科遺伝子療法への臨床応用を目的に最適化されたアデノ随伴ウイルスベクターを確立
シリオンは、遺伝子デリバリー技術に特化した会社だそうです。
契約概要
この共同開発契約締結により、アキュセラは進歩が著しい遺伝子療法の領域における研究開発を推進し、網膜色素変性の治療法確立を目指すそうです。
契約の主な項目に、シリオンに対し開発費および開発の進捗に伴うマイルストーンペイメントが含まれる他、上市に至った場合には、販売に対するロイヤリティの支払いが生じるそうです。
備考
※網膜色素変性は、遺伝性の網膜変性疾患で、幼少期に発症し、40 歳頃までに失明する例も多い。
約 4,000 人に１人が罹患する稀少疾病であり、世界で 150 万人が患っていると推定されている。
日本においては、厚生労働省が難病に指定しており。現在のところ網膜色素変性に対する有効な治療法はない。